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醫藥黑科技 荷蘭大學基因療法有突破
發布時間:2018-02-05 15:57:26 點擊次數:2461

當地時間2017年12月29日,應萊頓大學科技園的邀請,環球時報、環球網記者參觀了位于荷蘭西部的萊頓生命科學園。在一片新型的現代化與古典建筑相互交錯建筑群中,坐落著上百家從事生物醫藥、生命科學、臨床應用醫藥等眾多領域的各種黑科技課題研究機構,從建園到現在,有許多著名科研成果都出自這個科技園區。

記者懷著極大的興趣,走訪了由荷蘭與西班牙科研人員組成的歐洲生物技術團隊——荷蘭阿瑪納基因治療公司,公司負責人Ben van Leent先生和皮特·德漢(Peter de Haan)博士接待了我們。

據研究機構負責人Ben van Leent介紹:“荷蘭阿瑪納基因治療科研機構成立于2008年,總部位于荷蘭萊頓市,在荷蘭和西班牙分別設有研發中心,該研究機構擁有25名研究人員。阿瑪納團隊是世界上第一家可以使用動物病毒作為載體進行基因治療的團隊,該團隊突破了現有以人類病毒載體進行基因治療存在的安全性、治療可持續性和人體排異反應方面存在的技術瓶頸,從而可以真正實現對糖尿病、黃斑部退化病、血友病、白血病、關節炎等多種疾病的有效治療”。目前阿瑪納團隊已獲得了3個國際專利,并已成功完成了動物實驗。

這個高科技科研團隊,主要以生物治療高科技術為主攻方向,開發了下一代病毒載體平臺,可以在改變許多疾病領域的治療方法方面發揮關鍵作用。

阿瑪納團隊是第一個成功開發SVac的科研機構,SVac是一種從猿猴多瘤病毒40(SV40)衍生而來的病毒載體平臺。阿瑪納使用其專有的SuperVero生產單元生產線生產SVac載體粒子。

長期有效地將治療基因傳遞到人體受損細胞是現有基因治療的關鍵挑戰之一。通過成功使用來自猿猴的SV40病毒作為基因治療載體能夠避免被人體免疫系統識別并移除,從而克服現有技術瓶頸,達到長期治療目的。

與其他輸送系統不同的是,SVac不具有免疫原性,可輸送到廣泛的細胞類型和組織,并可大量生產。因此,與其他病毒載體相比,它具有明顯的優勢,其他的載體效率低,免疫原性強,而且難以按商業化所需的數量生產。

對患者來說,基于SVac的療法意味著方式的轉變。與目前的治療方案相比,單一的SVac給藥方案保證了長期的治療效果。

除了SVac,阿瑪納還有第二個創新的生產平臺PRP3,這是一個成本效益和高產的平臺,生產治療蛋白。

據研究團隊專家皮特·德漢博士告訴記者,他們研究出一種新的SV40病毒載體包裝細胞系,可防止載體顆粒生產過程出現原始病毒,這一發現可用于臨床基因治療研究。

SV40是一種多瘤病毒,只會在自然寄主獼猴身上產生慢性無癥狀感染。如將此病毒中與致癌、致毒和復制相關的基因等片段刪除,在合適的位置插入外源治療基因,就可發展成為基因傳遞的工具。但目前已知的SV40載體包裝細胞系有的不能完全避免野生型病毒顆粒的出現,有的對其進入的細胞核具有負面影響。

皮特·德漢博士告訴記者,研究人員將目前用于生產載體顆粒的SV40載體基因組加以改造,產生出一種基于非洲綠猴腎細胞的新的包裝細胞系,只表達SV40大T抗原,并產生相同數量的SV40載體顆粒。

該研究成果已發表在最近一期美國《影響因子》(Molecular Therapy)期刊上。論文作者之一、荷蘭科學家皮特·德漢博士解釋說,“我們設置了雙重安全機制,第一層是非洲綠猴腎細胞載體DNA和染色體DNA之間沒有序列重疊,第二層是刪除了STag基因。如此一來,生產過程中野生病毒出現的概率幾乎為零;即使出現也會因缺乏STag基因而導致病毒性高度削弱,病毒被釋放后沒有存活幾率?!?/p>

皮特·德漢博士說,研究團隊證實了多瘤病毒和衍生的載體顆粒具有逃避宿主免疫系統的活性機制,這表明對動物施用新型載體會使其對轉基因蛋白產生免疫“耐受性”?!斑@些研究證明載體對人類具有非免疫原性,其免疫耐受特質可以阻止退行性或免疫疾病患者不希望產生的免疫應答?!?/p>

據記者從該團隊負責人Ben van Leent了解到,目前,這支團隊正在積極開展尋找與中國合作,希望中國這些研究黑色科技科研人員與他們一道開展工作,他贊揚中國醫藥科技取得令人矚目的成就,他希望中國醫藥專家與能夠與他們一起共同面對21世紀敵人——肝癌及諸多難于解決的病癥。

Ben van Leent最后表示,對于未來醫學難以解決的疑難癥狀,包括眼科,我們的團隊正努力通過高科技手段研究去解決這些難題。我曾去過幾次中國,中國的研究團隊我感到它們執著的研究態度,很令我佩服,所以,我想借助中國最有影響的環球時報、環球網向中國科研人員伸出共同合作開發研究黑科技之手,讓我們攜手去解決醫學上難于解決的課題。


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